Des médicaments révolutionnaires, mais avec des risques à connaître
En 2024, la FDA a approuvé 50 nouveaux médicaments - le plus haut chiffre depuis 2018. Ce n’est pas juste une question de chiffres. C’est une révolution dans la manière dont on traite des maladies longtemps considérées comme incurables. Des traitements pour la maladie d’Alzheimer, la schizophrénie, les crises cardiaques, ou encore les allergies sévères sont désormais disponibles. Mais chaque avancée vient avec ses propres risques. Ce n’est plus une question de « est-ce que ça marche ? » mais de « est-ce que c’est sûr pour vous ? »
Alzheimer : deux médicaments, un même piège
Donanemab (Kisunla) est le deuxième anticorps ciblant la bêta-amyloïde après le lecanemab (Leqembi). Dans les essais, il a réduit de 35 % la dégradation cognitive sur 18 mois. Mais 24 % des patients ont développé des anomalies d’imagerie cérébrale liées à l’amyloïde (ARIA), contre seulement 2,9 % chez les patients sous placebo. Ce n’est pas un effet secondaire mineur. C’est un risque d’œdème ou d’hémorragie cérébrale. La FDA exige désormais un protocole strict de surveillance par IRM avant et pendant le traitement. Et les données du monde réel montrent que ce risque est encore plus élevé chez les personnes porteuses du gène APOE ε4 homozygote. Si vous ou un proche envisagez ce traitement, demandez à votre neurologue : « Est-ce que nous avons fait le test génétique ? »
Une bombe sans aiguille : Neffy pour les anaphylaxies
Avant, pour traiter une réaction allergique sévère, il fallait une aiguille dans la cuisse. Neffy, approuvé en novembre 2024, change tout. C’est un spray nasal d’épinéphrine. Dans les tests, 98 % des personnes non formées ont réussi à l’utiliser correctement - contre 87 % avec les stylos auto-injecteurs. Mais il y a un piège : il met 15 % plus de temps à entrer dans le sang. Pour une réaction très grave, cela peut faire la différence. Les premières données du système de signalement des effets indésirables de la FDA montrent un taux d’échec plus élevé dans les cas sévères. Ce médicament est idéal pour les enfants, les personnes qui ont peur des aiguilles, ou pour les premiers secours. Mais pas pour les réactions extrêmes sans surveillance médicale immédiate.
La schizophrénie, un nouveau chemin
Depuis 1998, tous les traitements contre la schizophrénie ciblaient la dopamine. Cobenfy, approuvé en septembre 2024, est le premier à agir sur les récepteurs muscariniques. Dans les essais, il a amélioré les symptômes de 34 %, avec seulement 12 % de nausées et 8 % de constipation. Comparez cela aux antipsychotiques classiques : 25 % de nausées, 18 % de constipation, et souvent des tremblements, une prise de poids, ou des troubles du mouvement. Mais attention : c’est un médicament anticholinergique. Il peut causer une sécheresse de la bouche, une rétention urinaire, ou une confusion chez les personnes âgées. La FDA impose une formation obligatoire pour les patients. Ce n’est pas une solution miracle, mais une alternative précieuse pour ceux qui ne supportent pas les traitements traditionnels.
Yorvipath : fini les comprimés de calcium
La maladie de la glande parathyroïde est rare, mais dévastatrice. Les patients doivent prendre du calcium et de la vitamine D toute leur vie. Yorvipath, approuvé en octobre 2024, est une hormone parathyroïdienne de longue durée. À 24 semaines, 89 % des patients n’avaient plus besoin de suppléments. Les effets secondaires ? Nausées (22 %) et étourdissements (15 %). C’est bien moins que les 38 % et 29 % observés avec les traitements classiques. Ce n’est pas un médicament pour tout le monde - il est réservé aux cas sévères - mais pour ceux qui en ont besoin, c’est une libération. Plus de calculs rénaux, plus de crampes, plus de fatigue constante.
Zurnai : une arme contre les overdoses
Les overdoses d’opioïdes tuent encore trop de monde. Zurnai, approuvé en décembre 2024, est la première forme nasale de nalméfène. Il agit comme le naloxone, mais plus longtemps : 6,2 heures contre 2,1. C’est crucial. Beaucoup de patients reprennent une dose d’opioïdes après que le naloxone a fait effet. Avec Zurnai, la fenêtre de sécurité est plus large. Et il réduit de 28 % les complications respiratoires qui nécessitent une seconde dose. Il ne remplace pas les soins d’urgence, mais il donne plus de temps pour appeler les secours. Pour les associations, les familles, ou les personnes en rétablissement, c’est un outil vital.
Les nouveaux usages : quand un médicament devient autre chose
Tirzépatide (Zepbound) était un traitement contre le diabète et l’obésité. Il est maintenant approuvé pour l’apnée du sommeil. Dans l’essai SURMOUNT-OSA, il a réduit de 46 % les épisodes d’apnée. Mais 32 % des patients ont eu des effets digestifs : nausées, vomissements, diarrhée. Ce n’est pas un traitement pour tout le monde. Il faut être en surpoids, avoir une apnée modérée à sévère, et accepter les effets secondaires. De même, dupilumab (Dupixent), utilisé pour l’eczéma et l’asthme, est maintenant approuvé pour la BPCO. Il réduit les poussées de 29 %. Mais 17 % des patients ont eu des réactions au site d’injection, et 9 % une élévation des éosinophiles. Ce n’est pas une panacée. C’est un outil pour des sous-groupes précis.
À venir en 2025 : ce qu’il faut surveiller
Plusieurs médicaments sont attendus d’ici la fin de l’année. Cardamyst, un spray nasal pour les palpitations cardiaques, pourrait être approuvé en décembre. Elinzanetant, pour les bouffées de chaleur de la ménopause, pourrait offrir une alternative sans hormones et sans risque de caillots. Et Wegovy, déjà connu pour la perte de poids, pourrait être approuvé pour l’insuffisance cardiaque à fraction d’éjection préservée. Mais les effets secondaires restent les mêmes : 44 % de nausées, 19 % de diarrhée. Ce n’est pas un médicament pour tout le monde. Et la version orale de Wegovy, attendue en fin d’année, pourrait changer la donne pour les personnes qui ne veulent pas d’injections.
Le vrai défi : la sécurité après l’approbation
Les essais cliniques ne durent que quelques mois. La vie réelle dure des années. La FDA exige désormais 24 % des nouveaux médicaments de faire des études post-commercialisation. Pour Kisunla, cela signifie un suivi rigoureux des patients pendant 5 ans. Pour Cobenfy, une éducation obligatoire sur les effets anticholinergiques. Et les données du monde réel montrent déjà des écarts : l’incidence d’ARIA avec Kisunla est plus élevée en pratique que dans les essais. Les médecins de première ligne disent qu’ils ont besoin de plus de formation. 68 % d’entre eux ont demandé des cours sur au moins un nouveau médicament approuvé en 2024. La science avance vite. Mais la sécurité ne peut pas suivre en courant. Elle doit marcher, pas courir.
Comment choisir entre innovation et sécurité ?
Il n’y a pas de bonne réponse universelle. Mais il y a des bonnes questions à poser :
- Est-ce que ce médicament est vraiment nécessaire pour moi ?
- Quels sont les effets secondaires les plus fréquents, et les plus dangereux ?
- Est-ce que je dois faire des examens réguliers ?
- Est-ce que mon autre traitement est vraiment inefficace ou juste inconfortable ?
- Est-ce que je peux me permettre les suivis médicaux requis ?
Les nouveaux médicaments ne sont pas des miracles. Ce sont des outils. Et comme tous les outils, ils ont des limites. Leur pouvoir réside dans la manière dont on les utilise - avec des informations claires, des discussions honnêtes, et une vigilance constante.
Quels sont les nouveaux médicaments approuvés en 2024 et 2025 les plus importants ?
Parmi les plus marquants : Kisunla pour la maladie d’Alzheimer, Cobenfy pour la schizophrénie, Neffy pour les allergies sévères, Yorvipath pour l’insuffisance parathyroïdienne, et Zurnai pour les overdoses d’opioïdes. Tous représentent des premières mondiales avec des mécanismes d’action nouveaux. Leur importance réside dans leur capacité à traiter des maladies où les options étaient très limitées.
Pourquoi certains médicaments ont-ils des profils de sécurité plus risqués que d’autres ?
Les médicaments qui ciblent des voies biologiques jamais utilisées auparavant - comme les anticorps contre la bêta-amyloïde ou les récepteurs muscariniques - peuvent avoir des effets imprévus. Le corps n’a jamais été exposé à ce type d’action. C’est pourquoi des effets secondaires comme les hémorragies cérébrales (ARIA) ou les troubles cognitifs légers apparaissent seulement après des mois ou des années d’utilisation. Ces risques ne sont pas toujours visibles dans les essais courts.
Les nouveaux médicaments sont-ils plus chers ?
Oui, généralement. Les traitements innovants, surtout ceux pour les maladies rares ou chroniques, sont souvent très coûteux. Kisunla, par exemple, coûte plus de 26 000 dollars par an. Yorvipath est facturé plus de 15 000 dollars. Mais certains sont couverts par les assurances, surtout s’ils remplacent des traitements plus coûteux à long terme (comme les hospitalisations pour crises d’anaphylaxie ou les complications rénales). Il faut toujours vérifier la couverture avec son assureur.
Est-ce que je peux demander un nouveau médicament à mon médecin ?
Oui, mais pas n’importe comment. Posez la question en termes de votre situation : « J’ai lu que Neffy existe pour les allergies. Est-ce que je suis un bon candidat ? » ou « Mon traitement pour la schizophrénie me donne de la prise de poids. Y a-t-il une alternative comme Cobenfy ? » Montrez que vous avez fait des recherches, mais laissez le médecin évaluer si c’est approprié pour vous. Les nouveaux médicaments ne sont pas toujours la meilleure option.
Quels sont les signes d’effets secondaires graves à surveiller après démarrage d’un nouveau médicament ?
Cela dépend du médicament. Pour Kisunla : maux de tête sévères, confusion, perte de vision, nausées soudaines - signes possibles d’ARIA. Pour Neffy : palpitations, tremblements, ou essoufflement intense après utilisation - signe d’une réaction excessive à l’épinéphrine. Pour Cobenfy : sécheresse de la bouche extrême, difficulté à uriner, confusion, vision floue - signes d’effets anticholinergiques. Pour Zepbound ou Wegovy : douleurs abdominales sévères, vomissements persistants - possible pancréatite. Si vous avez un doute, contactez immédiatement votre médecin.